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HTA Regulation e Accesso: Strategie di Generazione delle Evidenze tra Confronti Diretti, Indiretti e Trial Pragmatici

Il sistema europeo di valutazione delle tecnologie sanitarie sta entrando in una fase di profonda trasformazione con la graduale implementazione del nuovo regolamento europeo di HTA, che per la prima volta introduce processi strutturati e armonizzati a livello dell’Unione Europea di Joint Scientific Consultation (JSC) e Joint Clinical Assessment (JCA), con l’obiettivo di rafforzare la qualità, la coerenza e la trasparenza delle valutazioni cliniche delle nuove tecnologie sanitarie e dei nuovi farmaci autorizzati da EMA.

In particolare, l’introduzione del JCA rappresenta un cambiamento rilevante per i sistemi nazionali, poiché le valutazioni cliniche comparative prodotte a livello europeo costituiranno una base comune per i processi decisionali di prezzo e rimborso nei singoli paesi. Il JCA richiede evidenze comparative che siano clinicamente rilevanti, metodologicamente solide, trasferibili e utilizzabili nei contesti decisionali nazionali, superando definitivamente la logica esclusivamente orientata alla dimostrazione dell’efficacia in condizioni sperimentali ideali rendendo invece necessaria la disponibilità di evidenze comparativa generate nelle reali condizioni di utilizzo dei sistemi sanitari.

In questo scenario, oltre ai Real-World Data generati con metodi osservazionale anche i trial clinici pragmatici assumono un ruolo strategico, in quanto a differenza dei trial tradizionali, sono progettati per massimizzare la validità interna, permettendo valutazioni di efficacia comparativa in condizioni più realistiche, pur mantenendo un rigore metodologico tipico dei trial clinici controllati randomizzati.
Grazie alla possibilità di includere popolazioni rappresentative dei pazienti reali, utilizzare endpoint rilevanti per i decisori e confrontare direttamente alternative terapeutiche pertinenti, i trial pragmatici possono ridurre il ricorso a confronti indiretti e integrare in modo efficace altre fonti di RWD, come registri clinici e database amministrativi. Le evidenze generate risultano particolarmente utili anche per supportare valutazioni economiche e schemi di rimborso, inclusi accordi di tipo Managed Entry.

Nel nuovo ecosistema europeo di HTA, anche la precoce adozione di disegni sperimentali pragmatici ed un uso qualitativamente rigoroso delle altre fonti di RWD — prima e dopo il JCA — rappresenta un’opportunità concreta per rafforzare il collegamento tra valutazione clinica centralizzata e decisioni nazionali, contribuendo a processi di accesso più informati, coerenti e basati su evidenze di maggiore valore decisionale.

Programma

MODULO 1 A cura di Emanuela Arcangeli e Andrea Marcellusi

L’ecosistema regolatorio e i confronti indiretti

• Processo regolatorio: da EMA ad AIFA
• HTA-Regulation Europeo: JSC, JCA e PICO
• Il valore del farmaco e i criteri di innovatività secondo AIFA
• Individuazione dei comparatori per l’assessment scientifico ed economico
• Piramide delle evidenze indirette
• Utilizzo dei confronti indiretti nelle valutazioni di Prezzo e Rimborso
• Esempi di Modelli: Network Meta-Analisi ed ITC (ancorati, non ancorati e naïve)…
• Bias, propensity score matching e trasferibilità

MODULO 2: A cura di Giovanni Fiori

Confronti diretti: strumenti e metodi

• La Comparative Effectiveness Research
• RWE e RWD: metodi e disegni di studio
• I trial clinici di tipo pragmatico
• Progettare e applicare il pragmatismo
• External control arm e altre tecniche

Il corso è rivolto a professionisti che, all’interno delle aziende farmaceutiche e delle organizzazioni coinvolte nello sviluppo e nella preparazione all’accesso alle tecnologie sanitarie, sono chiamati a interpretare e anticipare le implicazioni del nuovo Regolamento Europeo HTA e a tradurle in scelte strategiche e operative lungo il ciclo di vita del farmaco.

È particolarmente indicato per chi opera nelle funzioni di Market Access, Medical Affairs, R&D e Regulatory, e contribuisce — direttamente o indirettamente — alla definizione delle strategie di generazione, utilizzo e valorizzazione delle evidenze cliniche a supporto dei processi di valutazione, prezzo e rimborso.

 

Didattica interattiva con esercitazioni e sessioni di Q&A.

Lecturers
Emanuela Arcangeli
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Emanuela Arcangeli

Strategic Market Access Advisor, Coach & Trainer

Emanuela ha sviluppato una solida esperienza nel mondo dell’Accesso in ambito farmaceutico, settore in cui opera da 17 anni. Dal 2025 si dedica pienamente a consulenza strategica, formazione e coaching per Aziende e Provider che affrontano le sfide di Accesso. Grazie a una formazione economica e a un approccio evidence-based, supporta i clienti nella definizione di strategie e tattiche di Accesso efficaci, valorizzando la multidisciplinarietà. Segue da vicino l’evoluzione dei principali trend in Sanità e contribuisce attivamente alla diffusione della cultura dell’accesso semplificato alle cure come Docente in Master per il Settore farmaceutico e collaborando con le principali Società Scientifiche.

Dal 2023 al 2025 ha diretto il Dipartimento di Market Access e Government Affairs di Amarin Italia, contribuendo al lancio di un’importante innovazione in ambito cardiovascolare. In precedenza, ha coordinato team di Value & Access in aziende come Amgen, AstraZeneca, Eisai, BMS e Johnson & Johnson Medical. Nel corso della sua carriera ha maturato competenze trasversali in ambito Value & Access, guidando strategie di accesso e rimborso, progetti di lancio e piani di Life Cycle Management, con una profonda conoscenza di RWE, HEOR, pricing, territorialità delle cure e Accesso Regionale e Locale.

Le principali aree terapeutiche di specializzazione includono patologie croniche, onco-ematologia, malattie rare, CNS e infettivologia.


Andrea Marcellusi
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Andrea Marcellusi

Professore di Economia Sanitaria, Dipartimento di Scienze Farmaceutiche (DISFARM), Università degli Studi di Milano

Da maggio 2024 è Ricercatore Tenure-Track presso il Dipartimento di Scienze Farmaceutiche dell’Università degli Studi di Milano (Italia). Ha conseguito la laurea magistrale (MSc) e il dottorato di ricerca (PhD) in Statistica e Demografia presso l’Università “Sapienza” di Roma, con un focus sui modelli di valutazione economica e sulla definizione degli esiti di salute.

I suoi interessi di ricerca riguardano l’Economia Sanitaria e la valutazione delle tecnologie, con particolare attenzione alla negoziazione dei prezzi e ai meccanismi di rimborso, all’Health Technology Assessment (HTA) e allo sviluppo di modelli statistici per l’analisi delle valutazioni economiche.

Dal 2017 al 2021, il Dott. Marcellusi ha ricoperto il ruolo di Senior Lecturer in Economia Sanitaria presso la Kingston Business School della Kingston University London. La sua esperienza professionale include inoltre attività di consulenza su rilevanti tematiche di market access e farmacoeconomia.

Il Dott. Marcellusi è membro dell’Editorial Board della rivista Clinical Drug Investigation e svolge attività di peer review per diverse riviste nazionali e internazionali. Dal 2023 è inoltre Presidente dell’ISPOR Italy Rome Chapter.


Giovanni Fiori
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Giovanni Fiori

RWE Advise & Projects

Dottore di Ricerca in Biologia delle Popolazioni Umane, ha anche conseguito un Master in Sanità Pubblica e a partire dal 1994 ha condotto ricerche epidemiologiche nell’ambito di programmi di cooperazione internazionale in Asia Centrale condotti dall’Università di Bologna. Nel 2003 è stato il fondatore, presidente (fino ad agosto 2018) e direttore scientifico (fino a marzo 2022) di Medineos (già MediData Studi e Ricerche) dove, oltre allo sviluppo dell’impresa, si è occupato di definire la strategia per la progettazione e la conduzione di oltre 150 studi osservazionali multicentrici Real World, locali e internazionali, per il settore farmaceutico e per organizzazioni no-profit. Insieme a colleghi francesi, tedeschi, cechi e spagnoli è stato tra i fondatori del network europeo per la ricerca osservazionale WellCRO. Dal 2018 al 2022, a seguito dell’ingresso di Medineos nel gruppo IQVIA, ha ricoperto anche l’incarico di Senior Prinicipal Observational Study nella filiale italiana. Dal 2005 è coordinatore del Gruppo di Lavoro “Studi Osservazionali e Real World Evidence” della Società Italiana di Medicina Farmaceutica (SiMeF, ex SSFA), dove è anche stato membro del consiglio direttivo. A livello europeo è stato responsabile del gruppo di lavoro “Late Phase” dell’European CRO Federation (EUCROF). Insegna regolarmente al Master di ricerca clinica presso l’università Bicocca di Milano. Invitato come relatore a diversi congressi/conferenze, è autore o coautore di oltre un centinaio di articoli e comunicazioni scientifiche.


Corso online in 2 moduli:

Modulo 1| 05 ottobre 2026 dalle ore 14:00 alle 18:00

Modulo 2| 09 ottobre 2026 dalle ore 09:00 alle 13:00

Tutti i dettagli utili per il collegamento verranno forniti qualche giorno prima dell’inizio del corso online.

Il corso si svolgerà al raggiungimento di un numero minimo di partecipanti. In caso contrario verrà data comunicazione agli iscritti almeno una settimana prima dalla data del corso.

 

Early Bird: € 930,00 + IVA entro il 14/09/2026

Ordinaria: € 1090,00 + IVA

Freelance – Accademia – Pubbliche Amministrazioni*: € 640,00 + IVA

 

* Lo sconto Early Bird non si applica alla quota per Freelance – Privato – Accademia – Pubblica Amministrazione

La quota comprende: accesso al corso online, materiale didattico in formato pdf fornito post-corso, assistenza segreteria organizzativa, attestato di partecipazione.

Francesca Archetti
Francesca Archetti
Marketing & Sales Specialist
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At the end of the training, you will be able to
Risultato atteso
Interpretare correttamente le sfide imposte dal nuovo regolamento HTA sia a livello europeo (JSC, JCA) che nazionale (P&R)
Risultato atteso
Contribuire attivamente al disegno e all’impiego di evidenze precoci
Risultato atteso
Riconoscere i gap nel piano di evidenze disponibili e colmarli con tattiche smart

<p><span>Il corso si terrà online sulla piattaforma Zoom.</span></p>
<p><em>LS Academy fornirà il link di accesso alla piattaforma a tutti i partecipanti alcuni giorni prima dell’inizio del corso. </em></p>

Il corso si terrà online sulla piattaforma Zoom.

LS Academy fornirà il link di accesso alla piattaforma a tutti i partecipanti alcuni giorni prima dell’inizio del corso. 

<p><span>Il corso si terrà online sulla piattaforma Zoom.</span></p>
<p><em>LS Academy fornirà il link di accesso alla piattaforma a tutti i partecipanti alcuni giorni prima dell’inizio del corso. </em></p>